Le Centre de Référence des Maladies Lysosomales (CRML) a été labellisé en 2004 puis en 2017. Il est actuellement coordonné par le Dr Bénédicte HERON. Il est composé de 3 centres constitutifs et de 3 centres de compétences. En savoir plus sur le CRML
Le secrétariat du CRML assure également le secrétariat du Comité d’Evaluation du Traitement des Maladies Lysosomales (CETL) et de ses sous-groupes organisés par maladie.
Six comités travaillent sur les maladies lysosomales bénéficiant d’un traitement spécifique :
Maladie de Gaucher (CETG)
Maladie de Fabry (CETF)
Maladie de Pompe (CETP)
Maladie de Niemann-Pick et autres neurolipidoses viscérales (CETNL)
Mucopolysaccharidoses et glycoprotéinoses (CETMPS)
Lipidoses viscérales (CETLipidoses viscérales)