Le CRMR maladies héréditaires du métabolisme de Marseille, coordonné par le Pr Chabrol, participe à l’essai DNLI-E-0007 :
Étude de phase 2/3, multicentrique, en double aveugle, randomisée, visant à déterminer l’efficacité et la sécurité de DNL310 par rapport à l’idursulfase chez des enfants atteints de MPS II neuronopathique ou non neuronopathique.
Le site est actif et fait un appel au recrutement de patients :
Cohorte A : participants âgés de ≥2 à <6 ans atteints de MPS II neuronopathique
Cohorte B : participants âgés de ≥ 6 à <17 ans atteints de MPS II non neuronopathique
Si vous souhaitez des informations supplémentaires, veuillez contacter l’investigateur principal de cette étude : Pr Brigitte Chabrol