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  Etude : LEAP2MONO EFC17215. A phase 3, multicenter, multinational, randomized, double blind, double-dummy, active-comparator study to evaluate the efficacy and safety of venglustat in adult and pediatric patients with Gaucher disease Type 3 (...)
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• Registre Français de la maladie de Gaucher (RFMG)

  Le RFMG a été initié par le CRML en réponse aux exigences du 1er plan national maladies rares (PNMR 2005-2008) visant à centraliser les données sur les maladies rares. Il a été labellisé par le comité des registres (InVS/Inserm) en 2009. Il est coordonné (...)
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